重庆 钱伟弘

目前国际确认的罕见病6000多种，约占人类总疾病的10%，我国各类罕见病患者超过1000万人。罕见病中99%不能治愈，44%患者曾被误诊。罕见病患者由于自身病症的制约，在治疗、就学、就业等方面面临着普通人无法想象的困难，生活质量差，医治费用大，但又很难引起社会关注。虽然前段时间的“冰桶挑战”活动唤起了全世界对“渐冻人”这类罕见病患者的关爱，但是，绝大多数罕见病群体还需要得到社会更为持久的关注。

对于罕见病群体来说，治疗费用高昂、难以纳入基本医疗保障等皆是长久的痛。当前，对这一群体最应关注的是三大救治机制的缺乏。一是药品研发缺激励机制。由于研发投入回报低，罕见病治疗药物被称为“孤儿药”。近年来，一些发达国家和地区陆续出台孤儿药特殊激励政策，改善了部分罕见病患者的生命质量。我国由于缺乏政策支持，鲜有制药公司研发罕见病治疗药物。同时，国外“孤儿药”引进步履蹒跚，导致国内罕见病治疗药物奇缺。二是研究机制缺数据档案。由于罕见病因贫不治者众，医院档案不健全，我国关于罕见病的诊疗现状、疾病种类、患病人数等基本数据缺失，制约了罕见病诊治、研究，甚至医保政策制定等方面的进展。三是救助组织缺帮扶机制。我国目前仅有50多个各类罕见病救助组织，涉及近40种罕见疾病的病种。多数罕见病救助组织是自救、互助型组织，无专职工作人员、无组织构架、无资金来源，活动运转困难。　　　

为了我国1000多万罕见病患者家庭的幸福，笔者建议：一是尽快建立罕见病药品创新重奖制度。一方面，卫计委等国家有关部门对罕见病新药的审批应优先研究，在试制、临床等环节加大指导、帮扶力度；另一方面，对于研发罕见病药品的企业，通过建立多方面优惠政策，鼓励企业投入罕见病治疗药物的研发生产。对于研发药品疗效明显的科研人员应予以奖励。二是建议有关部门牵头对各地罕见病档案进行建库统筹，建立全国罕见病的登记系统，不断丰富数据库中对病种、数量、病变、诊治手段等内容，供临床诊治和科研攻关用。三是对罕见病救助组织出台帮扶政策，便于患者开展互助、了解诊治方法和药品、分享就医资料。
 

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